Zdrowie: Szybki postęp w leczeniu hemofilii

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.

Dokument zaprezentowany przez Modern Healthcare Institute, powstał przy współpracy z firmami Novo Nordisk, Takeda i SOBI. Według niego główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.

W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6 tys. 174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1,5 tys. ludzi. Liczba osób dotkniętych dziedzicznymi zaburzeniami czynności płytek krwi w Polsce nie jest dokładnie znana. U wielu pozostanie nierozpoznana.

Rozwój naukowy w medycynie zajmującej się skazami krwotocznymi jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty. Większość z nich stanowiły rekombinowane czynniki krzepnięcia.

Jak podkreśla dr Jakub Gierczyński "przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej". I chociaż hemofilia jest nadal chorobą nieuleczalną, to "postępy w badaniach nad terapią genową tej choroby stwarzają szansę na opracowanie sposobu jej wyleczenia".

Europejskie zasady opieki podkreślają m.in. potrzebę działania krajowych rejestrów oraz sieci specjalistycznych ośrodków, rozwój leczenia domowego oraz partnerstwo i współpracę pacjentów, klinicystów i płatnika publicznego. Z uwagi na długotrwałość terapii, istotną rolę odgrywa również jej indywidualizacja. Światowe standardy leczenia znalazły przełożenie na polskie wytyczne, opracowane przed pięcioma laty i niedawno aktualizowane, w związku z pojawieniem się nowych terapii. W praktyce klinicznej leczenia osób dorosłych Polska odbiega jednak od światowych standardów, ze względu na ograniczone finansowanie leków rekombinowanych i brak refundacji leków o przedłużonym działaniu.

Rekomendowanym kierunkiem zmian jest budowanie systemu personalizowanej opieki nad wszystkimi pacjentami chorującymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne zgodnie z ideą Value-Based Healthcare.

„Powinien być on oparty na osiąganych przez pacjentów wynikach zdrowotnych, w odniesieniu do ponoszonych w związku z tym kosztów, uwzględniających produkty lecznicze oraz inne świadczenia” – zaznacza jeden z autorów raportu prof. Marcin Czech.

Organizacja leczenia oraz dostęp do najnowszych terapii w Polsce nadal odbiegają od warunków, które zapewniają chorym najlepiej rozwinięte kraje europejskie. Główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.

W opinii prof. Czecha, na przeszkodzie w dostępie do większej ilości opcji terapeutycznych w profilaktyce osób dorosłych stoi system przetargowy, który wyłania jednego zwycięzcę, a co za tym idzie powoduje konieczność ewentualnej, niekorzystnej dla pacjenta, zmiany terapii i bariery wejścia dla wielu konkurujących graczy, co jest niekorzystne z punktu widzenia bezpieczeństwa lekowego kraju.

Głównym kryterium przetargowym jest cena, przez co czynnikom rekombinowanym trudno jest konkurować z osoczopochodnymi. Korzystna byłaby w tym aspekcie możliwość użycia instrumentów zależnych od zapisów ustawy o refundacji, takich jak poufne instrumenty dzielenia ryzyka oraz negocjacje cen z Komisją Ekonomiczną lub zespołem przetargowym przy uwzględnieniu kryteriów pozacenowych. Płatnikowi publicznemu sprzyjałby związany z tym brak widoczności osiągniętej ceny efektywnej dla innych krajów.

19.09.2021 Niedziela.BE // źródło informacji: PAP MediaRoom // fot. Shutterstock, Inc.

(cs)